– Vi utvecklar terapier baserade på människans egna proteiner för behandling av kronisk smärta vid skador på nervsystemet, och för sjukdomar som Parkinsons sjukdom, epilepsi och frontallobsdemens. Det är precisa behandlingar för att reparera skadade nervceller som över tid kan innebära minskat lidande och betydligt bättre livskvalitet i flera olika patientgrupper, säger Lars Wahlberg, CEO och CMO på svenskägda biotekföretaget Sinfonia Biotherapeutics.
Cirka 130 miljoner människor lever med neuropatisk, kronisk, smärta och neurodegenerativ sjukdom som följd av olika typer av skador på nervsystemet. Än så länge saknas effektiva behandlingar mot de flesta av dessa svåra diagnoser, men forskarna på Sinfonia Biotherapeutics har kommit långt med utvecklingen av biologiska läkemedel som bygger på människans egna signalproteiner.
Reparativa signalproteiner läker sjuka nerver
Mycket förenklat sköter så kallade signalproteiner livsviktig kommunikation mellan kroppens olika celler och organ. De är också avgörande för tidiga nervcellers förmåga att växa ut och hitta rätt destination i hjärna, ryggmärg och i övriga kroppen. Vissa signalproteiner har dessutom en förmåga att skydda och reparera nervceller som utsatts för skada.
Det är den reparativa funktionen av dessa proteiner som är intressant vid behandling av svåra skador på det centrala och perifera nervsystemet. Idag kan forskarna producera och administrera dessa reparerande signalprotein till patienter i kliniska studier.
Ett aktuellt exempel med lovande resultat är en genomförd fas 2-studie (*) med Sinfonia Biotherapeutics signalprotein neublastin i 165 patienter med svår ischias.
– Deltagarna har levt med kronisk ischiassmärta under flera år och inte svarat på två standardläkemedel mot smärtan. Studien som genomfördes i USA visar en tydlig förbättring i ischiassmärtan och sekundära indikatorer såsom förbättrad sömnkvalite. I en uppföljande studie ska vi nu undersöka möjligheten att förstärka effekten hos fler ischias-patienter. Parallellt kommer vi också att ge neublastin till diabetespatienter som lider av svår nervsmärta. Detta är en annan stor patientgrupp som idag saknar adekvat behandling, säger Johan Lundkvist, företagets COO/CSO.
Unik behandling av Parkinsons sjukdom
Sinfonia har också utvecklat en unik genterapi-plattform som ger möjlighet att behandla nervskador direkt i hjärnan eller öronsnäckan med flera signalproteiner samtidigt. Bolaget utvecklar produkter baserade på plattformen för behandling av Parkinsons sjukdom, hörselnedsättning och epilepsi.
Befintliga läkemedel lindrar symptomen hos Parkinsonsjuka men kan inte bryta förloppet för den svåra neurologiska sjukdomen. Sinfonias lösning kan både bromsa upp sjukdomens förlopp och återskapa viktiga nervcellers funktion med hjälp av genterapi-implantatet som förs in i det skadade området.
– Möjligheten att behandla sjukdomen med flera olika kraftfulla proteiner samtidigt är en stor fördel då vi kan slå på flera sjukdomsmekanismer. På så sätt kommer vi både kunna åtgärda orsaken till sjukdomen och stimulera återväxten av nervceller. Det återstår studier på människor men de reparativa resultat som vi sett hittills är mycket lovande, säger Lars Wahlberg.
* Safety and efficacy of neublastin in painful lumbosacral radiculopathy: a randomized, double-blinded, placebo-controlled phase 2 trial using Bayesian adaptive design (the SPRINT trial) /Pain.
Världens ledande forskare
Sinfonia Biotherapeutics utvecklar och genomför kliniska prövningar av biologiska läkemedel, bioterapeutika, med inriktning på neurologisk sjukdom. Arbetet drivs av världsledande forskare i Sverige och USA, och i nära samarbete med Karolinska Institutet och internationellt välkända universitet.
Sinfonias forskning om Parkinsons sjukdom har tidigare uppmärksammats med ett forskningsanslag från Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF).
